Gà mái được chỉnh sửa gen để đẻ ra những quả trứng có chứa thành phần thuốc, các bộ phận in 3D thu nhỏ cho phép thử thuốc một cách an toàn, và trò chơi bắt ngón tay (finger trap) là gợi ý cho thiết kế van tim nhân tạo cho trẻ em. Thế giới đầy sáng tạo và vô cùng kỳ thú.

Trứng chứa thuốc

Hàng ngày, ba con gà mái đẻ những quả trứng thuốc. Ảnh: Getty Images.

Các nhà nghiên cứu Nhật Bản đã chỉnh sửa gen của những con gà mái để chúng đẻ ra những quả trứng có chứa một loại protein kháng bệnh gọi là “interferon beta”.

Protein này là thành phần chính của một loại thuốc đắt đỏ, dùng để chống lại các căn bệnh như đa xơ cứng và viêm gan. Nếu có thể thu được chất này từ trứng gà, các nhà nghiên cứu hi vọng giá thuốc có thể giảm được 10%.

Các nhà nghiên cứu ở Viện Khoa học và công nghệ tiên tiến Quốc gia ở Osaka đã “đưa các gen sản xuất interferon beta vào các tế bào tiền thân của tinh trùng”. Họ cho những tế bào này thụ tinh với trứng để tạo ra những con gà được thừa hưởng gen đó. Hiện nay, ba con gà mái đang hàng ngày đẻ ra trứng chứa thành phần thuốc này, nhưng có thể sẽ phải mất nhiều năm nữa thì interferon beta lấy từ trứng gà mới được đưa ra thị trường.

Cơ thể trên một con chip

“Hệ thống này có tiềm năng thử nghiệm thuốc tiên tiến hơn và cũng được sử dụng trong y học cá nhân hóa nhằm giúp dự đoán phản ứng của từng bệnh nhân với phương pháp điều trị,” chuyên viên nghiên cứu cấp cao Anthony Atala cho biết. Ảnh: Viện Y học tái tạo Wake Forest.

Các nhà khoa học của Viện Y học tái tạo Wake Forest ở Bắc Carolina đã in 3D một loạt tim, phổi và gan thu nhỏ. Hệ thống được gọi là “cơ thể trên một con chip” này một ngày nào đó có thể phát triển thành một nền tảng chính xác để kiểm tra tác động của các loại thuốc mới lên cơ thể người.

Các công ty dược đang đầu tư khoảng hai tỉ đô la Mỹ cho việc phát triển thuốc và tỷ lệ thất bại lên tới 90%. “Các hệ thống cao cấp hơn để chẩn đoán chính xác tác dụng của thuốc, chất hóa học và các thành phần sinh học lên cơ thể người là vô cùng cần thiết,” Athony Atala, chuyên viên nghiên cứu cấp cao của dự án, nói. “Hệ thống này có tiềm năng thử nghiệm thuốc tiên tiến hơn và cũng có thể được dùng trong các liệu pháp y học cá nhân hóa nhằm giúp dự đoán phản ứng của từng bệnh nhân với một phương pháp điều trị cụ thể”.

Nhóm sử dụng công nghệ in 3D để tạo ra các bộ phận cơ thể thu nhỏ từ “các loại tế bào được tìm thấy trong mô người” và liên kết chúng thành một nền tảng có kiểm soát. Bằng cách này, các nhà nghiên cứu có thể đo lường không chỉ tác động của một loại thuốc lên một cơ quan cụ thể mà còn ghi lại bất cứ tác động nào trên các cơ quan khác. Nó mô phỏng phản ứng của nhiều cơ quan cơ thể khi chúng ta dùng thuốc.

Ghép ruột non

Một vòng ruột non của chuột đã được khử tế bào sau khi phục hồi, với tế bào biểu mô có gốc từ người (xanh) trong ruột và tế bào màng trong (đỏ) trong mạch máu. Ảnh và chú thích: Kentaro Kitano, MGH Center for Regenerative Medicine.

Một nhóm nghiên cứu ở Bệnh viện Massachusetts đã xử lý bằng kỹ thuật sinh học “các phần ruột non chức năng” có nhiệm vụ vận chuyển chất dinh dưỡng khi được cấy vào cơ thể chuột.

Nếu có thể áp dụng trên người, công nghệ này sẽ mang đến hi vọng cho những người đang chờ đợi được cấy ghép ruột non – một bộ phận vốn luôn khan hiếm. Đây là những người bị cắt bỏ ruột non sau khi bị nhiễm các bệnh đường ruột, ví dụ như viêm đại tràng, và những người thường xuyên dùng thuốc tĩnh mạch và có chế độ ăn uống đặc biệt.

Trước tiên, nhóm nghiên cứu loại bỏ các tế bào sống để tạo ra một “khung” cho “các tế bào biểu mô có gốc từ người trong ruột và tế bào màng trong từ mạch máu”. Kết quả thu được là một mô ghép cho tế bào biểu mô của người gồm những tế bào lót và các tế bào nội mạc gồm cả mạch máu”. “Bước tiếp theo sẽ là nâng cấp mô ghép và nâng kích cỡ của cấu trúc đến kích cỡ của người,” Ott nói, “và một ngày nào đó chúng ta có thể có giải pháp cấy ghép dễ dàng hơn cho những bệnh nhân có triệu chứng ruột ngắn. Lý tưởng là chúng ta có thể phát triển các mô ghép theo yêu cầu của từng bệnh nhân”.

Bộ phận cấy ghép phát triển cùng cơ thể

“Bộ phận cấy ghép gồm hai phần: một lõi polime sinh học thoái hóa theo thời gian và một ống sợi đan có thể kéo dài nhờ sự phát triển của các mô xung quanh,” Eric Feins, đồng tác giả của nghiên cứu, nói. Ảnh: Getty Images.

Các nhà nghiên cứu của Bệnh viện Nhi Boston và Bệnh viện nữ Brigham đã phát triển một bộ phận cấy ghép cho các bệnh nhi phẫu thuật tim. Điều đặc biệt là bộ phận này có thể phát triển cùng với sự phát triển của đứa trẻ.

Phẫu thuật tim là đại phẫu với người lớn, nhưng khi trẻ em cần đặt van tim, đại phẫu này phải lặp lại nhiều lần để điều chỉnh bộ phận cấy ghép khi cơ thể của đưa trẻ lớn lên. “Khi được thiết kế, bộ phận cấy ghép và các thiết bị y học ít tính đến đặc điểm riêng của trẻ, và kết quả là những thiết bị này không bao giờ thích nghi với sự phát triển của trẻ,” Pedro del Nido, đồng tác giả của nghiên cứu, nói. Thiết bị do nhóm nghiên cứu của Nido tạo ra không chỉ hỗ trợ khắc phục những khiếm khuyết của tim mà còn “lớn lên” cùng đưa trẻ được cấy ghép.

Thiết kế lấy ý tưởng từ trò chơi bắt ngón tay (Chinese finger trap), một ống đan có thể kéo dài. “Thiết kế của bộ phận cấy ghép gồm hai phần: một lõi polime sinh học thoái hóa theo thời gian và một ống sợi đan có thể kéo dài,” Eric Feins, đồng tác giả nghiên cứu, giải thích. “Khi lõi polime sinh học bên trong thoái hóa, ống sẽ mỏng hơn và được kéo dài ra bằng lực kéo do sự phát triển của các mô xung quanh tạo ra”.

Sửa lỗi phân tử để loại bỏ bệnh tật

Trong phòng thí nghiệm, các nhà khoa học có thể loại bỏ 95% bó RNA gây bệnh teo cơ và thoái hóa tế bào thần kinh cũng như 95% tế bào của bệnh nhân loạn dưỡng cơ. Ảnh: Getty Images.

Các nhà nghiên cứu của Trường Y San Diego, Đại học California, cho biết họ đã tìm ra cách dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để sửa chữa phân tử RNA và “sửa các lỗi phân tử” có thể gây ra các căn bệnh chết người như teo cơ và thoái hóa tế bào thần kinh.

“Chúng tôi rất phấn khích vì chúng tôi không chỉ xác định được một cơ chế trị liệu tiềm năng nhờ CRISPR-Cas9 mà còn cho thấy nó có thể được dùng để xử lý cả một loạt bệnh hiện chưa có phương án điều trị thành công,” David Nelles, đồng tác giả của nghiên cứu, nói.

Không như DNA, các phân tử RNA thường là mạch đơn. Chúng phiên âm thông tin gen được mã hóa trong DNA và mang thông tin đó đến các bộ phận của tế bào dùng nó để tạo protein. Phát triển dựa trên một nghiên cứu trước đây có sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRSPR-Cas9 để theo dõi phân tử RNA trong tế bào sống, các nhà nghiên cứu có thể tập trung vào RNA cụ thể chứa các chuỗi gây bệnh. Trong phòng thí nghiệm, các nhà khoa học có thể xóa bỏ 95% bó RNA gây bệnh teo cơ, bệnh thoái hóa tế bào thần kinh và bệnh loạn dưỡng cơ. Dù vẫn còn một chặng đường dài trước khi có thể thử nghiệm trên người, các nhà nghiên cứu đang đi những bước đầu để được thử nghiệm RCas9 trong một cơ sở y tế.

Theo Kristin Kloberdanz

BÌNH LUẬN CỦA BẠN